Quando um tratamento prescrito pelo médico é essencial, mas o plano de saúde recusa alegando alto custo, ausência no rol da ANS ou uso off-label, é possível exigir judicialmente a cobertura imediata quando houver indicação clínica fundamentada.
A negativa de medicamentos de alto custo e terapias off-label é uma das demandas mais frequentes no Direito da Saúde. Esses tratamentos costumam envolver imunoterapias, medicamentos biológicos, drogas inovadoras, antineoplásicos e fármacos utilizados fora da bula, muitas vezes indispensáveis para a preservação da vida e da qualidade de vida do paciente.
Apesar de necessários, planos de saúde frequentemente recusam a cobertura sob justificativas como ausência no rol da ANS, caráter experimental, alto custo, uso off-label ou falta de previsão contratual. No entanto, a legislação brasileira e a jurisprudência consolidada do Superior Tribunal de Justiça reconhecem que o rol da ANS possui natureza de cobertura mínima — e que o plano deve custear o tratamento quando houver indicação médica fundamentada e inexistirem alternativas terapêuticas adequadas no rol.
Assim, o paciente que enfrenta a recusa tem o direito de questionar judicialmente a negativa e, em muitos casos, obter rapidamente uma ordem judicial determinando o fornecimento do medicamento. A análise considera critérios clínicos, evidências científicas e o dever legal de assegurar o tratamento prescrito para garantir a proteção da saúde e da vida.
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O que são medicamentos de alto custo e tratamentos off-label?
Medicamentos de alto custo são fármacos de elevado valor unitário ou terapias inovadoras, muitas vezes utilizadas no tratamento de doenças graves, raras ou de difícil controle, como câncer, doenças autoimunes, doenças genéticas e patologias inflamatórias crônicas. Em geral, tratam-se de medicações biológicas, imunoterapias, terapias alvo, drogas personalizadas ou medicamentos importados, cujo custo pode ultrapassar dezenas de milhares de reais por mês.
O tratamento off-label, por sua vez, ocorre quando o medicamento é utilizado para uma finalidade, dose ou via de administração diferente daquela registrada originalmente na bula. Embora seja prática comum na medicina baseada em evidências — especialmente em áreas como oncologia, neurologia, pediatria e doenças raras — muitos planos de saúde argumentam que esse uso seria “experimental” ou “não autorizado”, mesmo quando há respaldo científico e diretrizes clínicas reconhecidas.
As negativas costumam se fundamentar em três argumentos principais: (i) ausência do medicamento no rol da ANS; (ii) alegação de caráter experimental ou off-label; ou (iii) alto custo do tratamento. No entanto, tais justificativas nem sempre se sustentam juridicamente. Segundo o entendimento atual do STJ, o rol da ANS representa apenas uma cobertura mínima, e não uma lista exaustiva, permitindo a obrigatoriedade de custeio quando houver prescrição médica fundamentada e comprovação de eficácia. Por isso, muitos pacientes conseguem, por meio judicial, garantir o acesso ao medicamento necessário.
Quando o plano de saúde é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo ou off-label
A obrigação de fornecimento de medicamentos de alto custo ou terapias off-label decorre de um conjunto de fatores jurídicos, médicos e científicos. O ponto central é a indicação clínica fundamentada, que deve ser avaliada à luz das regras da saúde suplementar e dos princípios constitucionais de proteção à vida, à saúde e à dignidade da pessoa humana. Por isso, a negativa do plano não pode se sobrepor ao julgamento técnico do médico assistente, responsável direto pelo acompanhamento do paciente.
A prescrição médica fundamentada é o elemento decisivo
A jurisprudência é estável no sentido de que, havendo relatório técnico detalhado — contendo diagnóstico, justificativa terapêutica, riscos, histórico da doença e indicação precisa do medicamento — a operadora deve realizar a cobertura, ainda que o medicamento seja novo, biológico, de alto custo ou utilizado fora da bula. O médico assistente tem melhor capacidade de avaliar necessidades individuais do paciente, e sua indicação não pode ser substituída por decisão administrativa da operadora.
O Rol da ANS é cobertura mínima, não limite absoluto
O STJ consolidou entendimento de que o Rol da ANS possui caráter exemplificativo qualificado. Na prática, significa que:
- é uma referência básica de cobertura obrigatória;
- não impede que outras terapias sejam custeadas;
- medicamentos não previstos no rol podem ser de cobertura obrigatória quando essenciais;
- a análise deve considerar evidências científicas, indicação médica e eficácia comprovada.
Assim, a simples afirmação “não está no rol” não é motivo suficiente para negar o tratamento.
Medicamentos off-label não são necessariamente experimentais
Muito da confusão entre planos e pacientes decorre da mistura entre off-label e experimental.
Uso off-label não é sinônimo de experimental.
A literatura médica e diretrizes internacionais demonstram que o uso off-label é amplamente aceito em áreas como:
- oncologia;
- pediatria;
- doenças autoimunes;
- neurologia;
- doenças raras;
- reumatologia.
A Justiça, alinhada às boas práticas clínicas, entende que o uso off-label é legítimo quando:
o médico assistente fundamenta tecnicamente a indicação.
existe respaldo em estudos de eficácia;
há diretrizes clínicas nacionais ou internacionais;
o medicamento é utilizado como padrão terapêutico pela comunidade científica;
Quando o plano costuma negar — e por que essas negativas são analisadas como abusivas
As recusas mais comuns envolvem:
- alegação de ausência no rol;
- classificação como experimental sem base técnica;
- custo elevado do tratamento;
- falta de previsão contratual;
- ausência de nota técnica da ANS;
- exigência de alternativas previamente testadas.
A maioria destas justificativas é considerada indevida quando:
- existe risco de progressão da doença
- há comprovação da urgência terapêutica
- a recusa se baseia em critérios administrativos, não médicos
- a decisão contraria diretrizes e evidências disponíveis.
- o medicamento é o mais eficaz para o caso:
O plano é obrigado a fornecer quando houver risco de agravamento ou perda de oportunidade terapêutica
Nos casos de medicamentos inovadores — como imunoterapias, drogas alvo e biológicos — o tempo é um fator crítico.
O entendimento predominante é que o plano deve fornecer quando:
- a demora compromete a resposta terapêutica;
- há ameaça à vida;
- a doença pode avançar durante o período de espera;
- o medicamento é indispensável para evitar danos irreversíveis;
- o paciente não tem condições financeiras de custear o tratamento.
Nesses casos, é comum a concessão de tutela de urgência para garantir o acesso imediato ao tratamento.
Quando o fornecimento pode não ser obrigatório
Embora raro, existem situações em que a negativa pode ser considerada legítima, como:
- medicamento sem comprovação científica;
- tratamento experimental sem respaldo em estudos;
- ausência de indicação médica adequada;
- alternativas comprovadamente eficazes e disponíveis no rol.
Nesses casos, a operadora deve apresentar justificativa clara, técnica e por escrito, sob pena de violação da RN 395/2016 da ANS.
A judicialização como meio de proteção da saúde
Quando os critérios clínicos e legais estão presentes, os tribunais frequentemente determinam:
- o fornecimento imediato do medicamento;
- cobertura integral, sem limitação indevida;
- entrega contínua para todo o período indicado;
- proibição de interrupção do tratamento sem avaliação médica.
A análise judicial leva em conta evidências, urgência, indicação médica e o risco de dano irreparável.
Documentos necessários para solicitar o medicamento e contestar a negativa
A organização dos documentos é essencial para avaliar corretamente se a recusa do plano é legítima e para permitir que o paciente tome as providências adequadas, seja administrativamente ou judicialmente. Esse conjunto de informações demonstra o histórico clínico, a indicação médica e os fundamentos apresentados pela operadora, permitindo uma análise técnica completa do caso.
Relatório médico detalhado (documento mais importante)
O relatório deve conter:
- diagnóstico completo (CID);
- estágio da doença;
- justificativa da indicação;
- descrição da eficácia esperada;
- consequências da ausência do tratamento;
- alternativas já utilizadas e sua ineficácia;
- urgência, quando aplicável.
Quanto mais detalhado o relatório, maior a precisão na análise.
Exames, laudos e documentos que comprovem a necessidade do medicamento
Incluem:
- exames de imagem;
- exames laboratoriais;
- laudos complementares;
- pareceres de especialistas;
- histórico de tratamentos anteriores.
Esses elementos demonstram de forma objetiva a evolução da doença e a necessidade terapêutica.
Negativa formal do plano de saúde (obrigatória por lei)
Nos termos da RN 395/2016 da ANS, a operadora deve fornecer a justificativa da recusa por escrito, contendo:
- o motivo técnico ou contratual;
- a norma interna utilizada;
- o profissional responsável pela análise;
- data e número de protocolo.
A ausência de documento escrito pode, inclusive, caracterizar irregularidade.
Cópia do contrato do plano de saúde e da carteirinha
Muitas cirurgias negadas são essenciais para evitar agravamento do quadro clínico ou sequelas permanentes. Por isso, a urgência tem um papel central na análise jurídica. Quando há risco imediato à saúde, a operadora deve garantir a cobertura independentemente de questões contratuais, carência ou burocracia interna. A legislação ampara o paciente em situações de emergência, e a recusa indevida pode gerar responsabilização. Entender a gravidade do caso ajuda a definir a melhor estratégia para contestar a negativa de forma eficaz e rápida.
Protocolos, comprovantes, e-mails ou mensagens trocadas com a operadora
NEsses registros documentam:
- solicitações realizadas;
- Regularidade de pagamento
- prazos de resposta;
- eventuais atrasos indevidos;
- orientações divergentes fornecidas por atendentes.
Podem ser utilizados para demonstrar má prestação do serviço ou demora injustificada.
Outros documentos relevantes
Dependendo do caso, podem ser úteis:
- diretrizes clínicas e artigos científicos;
- notas técnicas de órgãos médicos;
- pareceres de sociedades especializadas;
- histórico de internações;
- prescrições anteriores.
Exemplos de medicamentos de alto custo frequentemente negados pelos planos de saúde
A recusa de medicamentos de alto custo e terapias off-label é recorrente, especialmente em tratamentos que envolvem fármacos modernos, biológicos, imunoterapias e drogas personalizadas. A seguir, estão alguns dos medicamentos que mais geram negativas pelas operadoras, normalmente com base em alegações de ausência no rol da ANS, uso off-label ou custo elevado — mesmo quando são prescritos de forma fundamentada pelo médico assistente.
Medicamentos de alto custo frequentemente negados:
Medicamentos oncológicos e imunoterapias
Os tratamentos mais modernos para câncer frequentemente envolvem terapias alvo e imunoterápicos, que são de alto custo. Entre os mais negados estão:
- Pembrolizumabe (Keytruda)
- Nivolumabe (Opdivo)
- Durvalumabe (Imfinzi)
- Ipilimumabe (Yervoy)
- Trastuzumabe-deruxtecano (Enhertu)
- Ribociclibe (Kisqali)
- Abemaciclibe (Verzenio)
- Osimertinibe (Tagrisso)
Essas terapias possuem forte respaldo científico e são amplamente utilizadas em protocolos internacionais.
Medicamentos para doenças autoimunes e inflamatórias
Planos de saúde frequentemente negam medicamentos biológicos utilizados em doenças como artrite reumatoide, Crohn, retocolite, psoríase e lúpus. Entre os mais comuns:
- Adalimumabe (Humira)
- Infliximabe (Remicade/Remsima)
- Ustequinumabe (Stelara)
- Secuquinumabe (Cosentyx)
- Tofacitinibe (Xeljanz)
- Golimumabe (Simponi)
- Vedolizumabe (Entyvio)
Muitos desses medicamentos possuem eficácia consolidada e são considerados padrão terapêutico.
Medicamentos para doenças raras, terapias inovadoras e uso off-label
Planos frequentemente negam fármacos destinados a doenças raras ou medicamentos prescritos fora da bula (off-label), mesmo quando há estudos e diretrizes clínicas que fundamentam sua utilização. Entre eles:
- Spinraza (Nusinersen) — AME
- Zolgensma (Terapia gênica)
- Eculizumabe (Soliris) — doenças raras autoimunes
- Alfagalsidase (Fabrazyme) — Doença de Fabry
- Pirfenidona (Esbriet) — Fibrose pulmonar idiopática
- Azatioprina e micofenolato — indicações off-label
- Rituximabe — diversas condições off-label
- Canabidiol (CBD) — casos refratários
São tratamentos de alto custo, muitos deles essenciais para impedir progressão rápida da doença.
Medicamentos Off-Label: Quando Há Direito Mesmo Fora da Bula
O uso off-label ocorre quando um medicamento é prescrito para uma finalidade, dose, idade ou combinação terapêutica diferente daquela inicialmente aprovada pela Anvisa. Embora muitos planos de saúde utilizem esse argumento para negar cobertura, o uso off-label é amplamente reconhecido pela ciência médica e por diversas sociedades internacionais, especialmente em áreas como oncologia, imunologia, pediatria, neurologia e doenças raras.
Na prática clínica, a indicação off-label não significa falta de evidências. Pelo contrário: ela é frequentemente baseada em estudos recentes, diretrizes clínicas atualizadas, protocolos internacionais e consenso médico. A medicina evolui mais rapidamente do que a burocracia regulatória, e diversos tratamentos eficazes já são adotados na rotina hospitalar antes de constarem na bula ou no rol da ANS. Por isso, quando a prescrição está devidamente fundamentada e respaldada por evidências, a negativa com base exclusiva na bula costuma ser considerada inadequada.
A jurisprudência brasileira tem reconhecido a legitimidade da indicação off-label quando existem elementos técnicos suficientes que comprovam a eficácia e a necessidade do medicamento. Nesses casos, a recusa baseada apenas na ausência de previsão em bula ou no rol da ANS tende a ser analisada como abusiva, sobretudo quando não há alternativa terapêutica equivalente disponível. Assim, mesmo em cenário off-label, o paciente pode ter direito ao fornecimento do tratamento quando houver prescrição fundamentada, respaldo científico e risco de agravamento do quadro clínico.
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Quando o plano nega exames, cirurgias, medicamentos ou internações, o paciente pode contestar judicialmente. Na maioria dos casos, essas negativas são ilegais e podem ser revertidas com urgência.
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Cirurgias negadas pelo plano de saúde
Negativas de cirurgia acontecem mesmo com indicação médica expressa. A Justiça costuma garantir a autorização rápida — especialmente em casos urgentes ou quando o procedimento é essencial ao tratamento.
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Medicamentos de alto custo / off-label
Planos frequentemente recusam remédios caros, contínuos ou off-label. A legislação e decisões recentes asseguram o fornecimento quando há recomendação médica e necessidade comprovada.
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Internações / UTI negada
Recusar internação, leito de UTI ou continuidade do tratamento coloca o paciente em risco e, na maioria dos casos, é ilegal. A Justiça determina a cobertura com rapidez diante de situações graves.
Direito médico
Home Care negado (internação domiciliar)
Mesmo indicado pelo médico, muitos planos recusam o home care. A Justiça reconhece o direito quando o atendimento domiciliar é essencial para evitar agravamentos e garantir segurança ao paciente.
Direito médico
Erro médico / indenização por falha médica
Falhas em diagnóstico, cirurgia, medicação ou atendimento podem gerar danos físicos ou emocionais. O paciente tem direito à reparação e à responsabilização do profissional ou da instituição de saúde.
“A recusa injustificada de um tratamento não é apenas um descumprimento contratual, mas uma violação ao direito fundamental à saúde. Nosso papel é orientar o paciente com clareza e fundamento técnico.”
Luiggi Maciel – Sócio
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